أمل جديد لعلاج مرضى التليف الكيسي باستخدام تقنيات تحرير الجينات
يعد مرض التليف الكيسي cystic fibrosis والذي يسمى المرض غير المرئي من الأمراض الوراثية الناتجة عن طفرات في جينات محددة، والتي تتسب بأضرار كبيرة للمصابين ويؤدي هذا المرض إلى تطور عدد من الأعراض الخطيرة لا سيما في الجهاز الهضمي والجهاز التنفسي. وعلى الرغم من التقدم الذي حصل في مجال رعاية المرضى إلا أنه لا يوجد إلى الآن علاج فعال لهذا المرض.
استناداً إلى أن هذا المرض وراثي، قام باحثون باستخدام تقنية تحرير الجينات CRISPR-Cas وبالتحديد التقنية SpliceFix التي تعمل على إصلاح الجين واستعادة آلية إنتاج البروتين في نفس الوقت، استهدف الفريق الجين Cftr المسؤولة عن تطور مرض التليف الكيسي. وطبقوا هذه الطريقة على خلايا المرضى، تبين أنها تستهدف فقط الجينات الطافرة وتحافظ على الجينات الصحيحة، الأمر الذي يعد تقدماً مهماً لإزالة هذه الطفرات.
تعد هذه الدراسة خطوة جديدة على طريق تطبيق تقنيات تحرير الجينوم على الأمراض الوراثية لدى البشر، كما أنها تعد خطوة جديدة لعلاج مرض خطير وغير قابل للعلاج مثل التليف الكيسي.
أجري البحث في: Università di Trento
نشر في: Nature Communications
يعد مرض التليف الكيسي cystic fibrosis والذي يسمى المرض غير المرئي من الأمراض الوراثية الناتجة عن طفرات في جينات محددة، والتي تتسب بأضرار كبيرة للمصابين ويؤدي هذا المرض إلى تطور عدد من الأعراض الخطيرة لا سيما في الجهاز الهضمي والجهاز التنفسي. وعلى الرغم من التقدم الذي حصل في مجال رعاية المرضى إلا أنه لا يوجد إلى الآن علاج فعال لهذا المرض.
استناداً إلى أن هذا المرض وراثي، قام باحثون باستخدام تقنية تحرير الجينات CRISPR-Cas وبالتحديد التقنية SpliceFix التي تعمل على إصلاح الجين واستعادة آلية إنتاج البروتين في نفس الوقت، استهدف الفريق الجين Cftr المسؤولة عن تطور مرض التليف الكيسي. وطبقوا هذه الطريقة على خلايا المرضى، تبين أنها تستهدف فقط الجينات الطافرة وتحافظ على الجينات الصحيحة، الأمر الذي يعد تقدماً مهماً لإزالة هذه الطفرات.
تعد هذه الدراسة خطوة جديدة على طريق تطبيق تقنيات تحرير الجينوم على الأمراض الوراثية لدى البشر، كما أنها تعد خطوة جديدة لعلاج مرض خطير وغير قابل للعلاج مثل التليف الكيسي.
أجري البحث في: Università di Trento
نشر في: Nature Communications